Голова Комітету з питань здоров'я нації, медичної допомоги та медичного страхування Михайло Радуцький днями повідомив, що парламент ухвалив законопроєкт про налаштування механізму доступу пацієнтів до "ліків зі співчуття" (№ 5736) – його вже готують до підпису.
Ліки зі співчуття або compassionate use – це препарати, які ще не пройшли всіх клінічних випробувань, але компанія-виробник погодилась надати їх пацієнту на прохання лікаря за умов, якщо традиційні методи лікування не допомогли, хвороба ще не має відповідного медикаментозного лікування і якщо їх використання не матиме гіршого результату, ніж сам діагноз.
Наразі в Україні не існує процедури, яка б дозволяла пацієнтам отримувати ліки, що не пройшли всіх стадій випробування. За словами Радуцького, команда Комітету напрацювала відповідні рішення і після підписання Закону можна буде використовувати для лікування препарати із доведеною ефективністю та лише у крайньому разі, якщо існує загроза життю пацієнта.
У пояснювальній записці до законопроєкту зазначається, що перш за все потрібна програма доступу пацієнтів до незареєстрованих препаратів, які використовують за таких самих умов і проходять клінічні дослідження у розвинених країнах: США, країнах Європейської економічної зони, Австралії, Канаді, Японії, Великій Британії або Швейцарії.
Читайте також: Порятунок заради прогресу
Також у проєкті йдеться про нові митні правила ввезення та незареєстрованих лікарських засобів та пропонує звільнити такі ліки при ввезенні від податку на додану вартість.
Які хвороби підпадатимуть під програми ліків зі співчуття регулюватиме МОЗ України відповідними наказами, пояснила у коментарі Тижню Ольга Стефанишина – членкиня Комітету ВР з питань здоров'я нації, медичної допомоги та медичного страхування. Закон дає міністерству на це три місяці з дня набрання чинності.
Доступ до ліків пацієнти зможуть отримати у два способи – через програми розширеного доступу до незареєстрованих лікарських засобів та через програми доступу після завершення клінічного випробування.
Перше – це безкоштовне надання ліків, які не зареєстровані в Україні, але дозволені до використання (або щодо них розпочато хоча б ІІ фазу клінічних досліджень) у одній із перелічених країн. Друге – коли пацієнт може продовжувати приймати ліки, які він на собі випробовував в рамках дослідження, але його участь у ньому завершилася, пояснила Ольга Стефанішина.
Це стосується як українських, так і закордонних виробників.
Також народна депутатка зазначила, що ліки в рамках програм доступу до лікарських засобів зі співчуття будуть безоплатними й надаватимуться виключно з етичних та гуманних міркувань – це стане можливим після затвердження МОЗ відповідних документів (порядку затвердження та проведення програми розширеного доступу та програми доступу пацієнтів до досліджуваних ліків після випробування).
У коментарі Тижню PhD з біомедичних наук та науковий співробітник однієї з великих фармкомпаній Федір Боховчук про систему "ліки зі співчуття" або "compassionate use" відгукнувся як про одну із популярних практик у прогресивних країнах.
"Історично цей механізм виник як результат дуже потужної суспільної компанії пацієнтів, які страждали на СНІД і вимагали негайного права доступу до новітніх препаратів", – пояснює спеціаліст.
Проте, незважаючи на необхідність таких ліків у певних випадках, на практиці їх застосовують обмежено – до прикладу, у випадку орфанних хвороб (вроджені або набуті захворювання, які трапляються вкрай рідко — рідше ніж один випадок на 2000 населення країни, – Ред.) чи певних типів онкологічних захворювань, пов'язаних з конкретною мутацією.
"Декілька ключових судових справ у США протягом нашого сторіччя закінчилися відмовою у доступі для пацієнтських груп онкохворих до іноваційних препаратів які не ще були схвалені FDA. Аргументували це тим, що потенційні ризики можуть бути навіть небезпечнішими за тяжку хворобу", – додав Федір Боховчук.
В українському проєкті закону критерії оціювання препаратів близькі до загальноєвропейських, а клінічні дослідження в Україні проводять на достатньому рівні, тож за словами фахівця, ця система може добре спрацювати і в Україні. Обнадійливим є факт існування такої можливості для пацієнта, хоча для лікарів подача заявки вимагатиме неабияких зусиль.
Для фармакологічних компаній процес видачі таких ліків у великому масштабі не є критично важливим, адже до кінця першої стадії клінічних досліджень виробник вже витратив велику суму і хоче успішно завершити усі етапи підготовки препарату для розгляду регулятором і в майбутньому – фінансової вигоди від ліків без зайвих проблем.
Механізм "зі співчуття", натомість, складний і довгий. Проте серед додаткових плюсів – створення інноваційної, але нішової генної чи клітинної терапії, додає дослідник. Наприклад, коли 100% ефективності препарату видно під час корекції певної мутації на рівні клітин та у тварин.
"При цьому, у світі існує, до прикладу, кілька сотень хворих – носіїв цієї мутації. Буде досить важко зібрати достатню групу для клінічних досліджень. В ідеальному світі їх можна вилікувати негайно саме через "compassionate use", а компанія могла б коригувати чи доповнювати висновки клінічних досліджень, які можуть тривати додаткові роки", – пояснив Федір Боховчук.
При цьому є цілий спектр онкологічних хвороб з мутаціями, тож у багатьох компаніях проти конкретних генотипів пухлин розробляється специфічна таргетна терапія (коли препарати діють точно на механізми клітин пухлини, – Ред.).
Читайте також: Ліки з комп’ютера. Як штучний інтелект сприяє підбору медичних препаратів
У таких випадках пацієнти, чиї лікарі ознайомлені з результатами досліджень препарату і кому не підійшли жодні з традиційних способів лікування, звертаються до компаній. Науковець зауважив, що такі засоби – "дійсно єдине, що може спасти людину і такі випадки, на щастя, трапляються все частіше".
Утім, через те, що безпечність препаратів на хворих досліджується саме на II-IV стадіях клінічних досліджень (у I стадії бере участь невелика група повністю здорових людей), недосліджений препарат може виявитися смертельно небезпечним навіть для смертельно хворої людини. Тому спеціалість наголошує, що виявити саме той момент, коли позитивний ефект буде дійсно вищим, ніж ризики від таких ліків – не завжди можливо.
Важливим є й жорстке дотримання процедур та виконання всіх критеріїв, необхідних для участі в таких програмах. Інакше, через корупцію чи нехтування вимогами, ці програми можуть перетворити дуже вразливих смертельно хворих людей в окрему маркетингову групу, на яку не поширюється вимога регулятора.
За словами Федора Боховчука, це може зробити таких пацієнтів потенційними покупцями тих препаратів, що не продемонстрували жодної ефективності в клінічних випробуваннях, офіційне завершення яких затягується навмисне.